La pequeña Matilde, en una imagen compartida por sus padres.
Matilde, cuyo rostro ocupa las portadas de las versiones digitales de los diarios, fue diagnosticada al nacer con una atrofia muscular espinal de tipo 1, la versión más grave de esta enfermedad, que afecta a todos los músculos del cuerpo y causa pérdida de fuerza, parálisis progresiva y pérdida de las capacidades motoras. Ante el diagnóstico, sus progenitores no se resignaron a tratarla con los fármacos disponibles en su país, que solo consiguen aliviar los síntomas, y lanzaron un llamamiento para conseguir este fármaco, aprobado el pasado mes de mayo en Estados Unidos y valorado en unos 1,9 millones de euros.La respuesta fue una ola solidaria de magnitud pocas veces vista en el país vecino, que ha conseguido superar la meta en menos de dos meses. «No existen palabras en el diccionario para definir todo lo que han hecho por nosotros», ha agradecido con emoción la madre, que deja «a criterio» de quienes organizan eventos solidarios para salvar a la niña «qué hacer a continuación». «Queremos darles las gracias una vez más haber caminado a nuestro lado, por su enorme corazón», reza el mensaje.
Con la cantidad ya conseguida, la pequeña podrá dejar el Hospital Santa María de Lisboa, donde ha estado ingresada todo este tiempo, y acceder pronto a su tratamiento, presumiblemente fuera de Portugal, pues el fármaco debe ser primero autorizado por la Agencia Europea del Medicamento para comercializarse en Europa.
Por el momento, tiene luz verde de la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos, que ha permitido su comercialización por parte de la farmacéutica Novartis. La multinacional encargada de su distribución asegura estar en «negociaciones avanzadas» con las aseguradoras del país norteamericano para ofrecer planes de financiación, como por ejemplo que el tratamiento se pague a lo largo de cinco años, con cuotas de 425.000 dólares.
En España ya existe un tratamiento para esta enfermedad cubierto por los servicios públicos. Con un precio de 70.000 euros, Spinraza es uno de los fármacos más caros del mercado, pero aunque ha habido casos de éxito, Sanidad reconoce en un informe de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) que «aproximadamente la mitad de los pacientes no presentan mejoría y las mejorías alcanzadas podrían llegar a ser muy discretas». De hecho, precisa que «no hay información sobre la eficacia de este medicamento a largo plazo y, por tanto, una vez iniciado el tratamiento, deberá evaluarse de manera periódica para cada paciente».
Fuente: elconfidencial.com