El Nobel de Medicina de este año ha sido otorgado a dos científicos estadounidenses, Victor Ambros y Gary Ruvkun, por un hallazgo que inicialmente fue considerado una curiosidad científica, pero que ahora se reconoce como un pilar fundamental en la regulación genética y el desarrollo de los organismos multicelulares, incluidos los humanos. Su investigación sobre los microARN, moléculas que hasta entonces permanecían en el misterio de la biología molecular, ha marcado un cambio de paradigma en la forma en que entendemos los procesos genéticos y las potenciales aplicaciones médicas de este conocimiento.

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El Instituto Karolinska de Estocolmo, responsable de otorgar los premios Nobel, destacó que el trabajo de Ambros y Ruvkun reveló “un principio completamente nuevo de regulación genética”. Lo curioso es que, cuando Ambros y Ruvkun comenzaron a estudiar el pequeño gusano C. elegans en la década de 1980, su objetivo era comprender la función de dos genes específicos, lin-4 y lin-14, y su papel en el desarrollo del gusano. Parecía una investigación modesta, centrada en un organismo diminuto, lejos de las complejidades de la genética humana. Sin embargo, lo que encontraron fue asombroso: una nueva clase de molécula, los microARN, responsables de interferir con la expresión de ciertos genes.

En 1993, ambos científicos publicaron sus estudios en la revista Cell, describiendo cómo el gen lin-4 producía una molécula de ARN extremadamente corta que se unía al ARN mensajero (ARNm) de lin-14, impidiendo que este último produjera proteínas. Así, descubrieron que la regulación genética podía depender de una molécula pequeña, diferente de los mecanismos conocidos hasta entonces. Este fue el primer paso en una travesía que llevaría a la identificación de los microARN como reguladores universales de los procesos biológicos.

En un principio, la comunidad científica consideró que el fenómeno era una peculiaridad del gusano C. elegans, sin relevancia para los organismos más complejos. Sin embargo, esta percepción cambió en el año 2000 cuando Ruvkun descubrió que otro microARN, producido por el gen let-7, estaba presente y activo en una gran variedad de organismos, desde insectos hasta mamíferos, incluidos los humanos. La idea de que los microARN eran esenciales para la regulación genética comenzó a ganar terreno, desentrañando un nuevo nivel de complejidad en los procesos celulares.

Actualmente, se sabe que el genoma humano codifica más de mil microARN diferentes. Estos pequeños reguladores actúan como directores de orquesta en la célula, controlando una amplia variedad de procesos, como el desarrollo embrionario, la diferenciación celular y la formación de tejidos. Al unirse a cadenas de ARNm, los microARN condicionan la producción de proteínas, estableciendo una capa adicional de control en la maquinaria genética. Esto explica por qué una neurona y una célula cardíaca, que contienen exactamente el mismo ADN, pueden funcionar de manera tan distinta: cada una utiliza distintos microARN para activar o desactivar ciertas instrucciones genéticas.

La importancia del trabajo de Ambros y Ruvkun no se limita a la biología básica. Su descubrimiento ha abierto nuevas vías en la medicina. Los microARN desempeñan un papel crucial en enfermedades como el cáncer, donde su regulación anómala puede contribuir al desarrollo de células malignas. En la actualidad, se están desarrollando tratamientos oncológicos que buscan restaurar el equilibrio de estas moléculas, actuando como un freno natural al crecimiento descontrolado de células. Asimismo, se están utilizando microARN como biomarcadores en métodos de diagnóstico experimental, permitiendo la detección temprana de tumores mediante el análisis de sangre.

Las aplicaciones potenciales de estos pequeños reguladores genéticos abarcan también otras áreas, como las cardiopatías congénitas, las infecciones virales y ciertos desórdenes genéticos. El descubrimiento ha abierto un abanico de posibilidades terapéuticas que permiten entender y, en algunos casos, revertir los procesos que llevan al desarrollo de enfermedades complejas.

Como subraya la investigadora Fátima Gebauer, presidenta de la Sociedad de Estudio del ARN, «la ciencia básica es fundamental para el avance de la medicina». Los avances realizados por Ambros y Ruvkun ilustran cómo la exploración de conceptos aparentemente abstractos puede tener un impacto directo en la comprensión de los mecanismos fundamentales de la vida y en el desarrollo de nuevas terapias.

Su trabajo no solo ha resuelto uno de los enigmas fundamentales de la biología celular, sino que también ha puesto de manifiesto la importancia de la investigación básica como semilla de los avances médicos más innovadores. En un mundo donde la ciencia básica suele ser subestimada, su hallazgo es un recordatorio poderoso de que las grandes revoluciones científicas, a menudo, surgen de los lugares más inesperados.

Seguro esta noticia no generará gran interés. Será casi una nota de relleno en la mayoría de los noticieros. Pero no se puede dejar de mencionar, porque más allá del interés que pueda generar, es una demostración de que aún existen seres humanos interesados en algo más que destruir, enemistarse o hablar mal de alguien. Al menos estos dos científicos han sido constantes, llevan más de 40 años perseverando. Ya eso es un gran logro. Los hace merecedores de minuto de gloria.

por Mauricio Jaime Goio.