La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT) se caracteriza por telangiectasias extensas y malformaciones arteriovenosas. La manifestación clínica principal es la epistaxis que produce anemia por deficiencia de hierro y una reducción de la calidad de vida relacionada con la salud.
MÉTODOS
Al-Samkari,et.al.,[N Engl J Med 2024;391:1015-1027] realizaron un ensayo aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de la pomalidomida para el tratamiento de la HHT. Asignaronaleatoriamente a los pacientes, en una proporción de 2:1, para recibir pomalidomida en una dosis de 4 mg diarios o placebo equivalente durante 24 semanas. El resultado primario fue el cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la puntuación de gravedad de la epistaxis (una puntuación de sangrado validada en HHT; rango, 0 a 10, donde las puntuaciones más altas indican un sangrado más intenso). Una reducción de 0,71 puntos o más se considera clínicamente significativa. Un resultado secundario clave fue la puntuación de calidad de vida específica de HHT (rango, 0 a 16, donde las puntuaciones más altas indican más limitaciones).
RESULTADOS
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El ensayo se cerró a la inscripción en junio de 2023 después de que un análisis provisional planificado cumpliera con un umbral preestablecido de eficacia. Un total de 144 pacientes se sometieron a aleatorización; 95 pacientes fueron asignados para recibir pomalidomida y 49 para recibir placebo. La puntuación de gravedad de la epistaxis media inicial (±DE) fue de 5,0 ± 1,5, un hallazgo consistente con una epistaxis moderada a grave. A las 24 semanas, la diferencia media entre el grupo de pomalidomida y el grupo placebo en el cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad de la epistaxis fue de -0,94 puntos (intervalo de confianza [IC] del 95 %, -1,57 a -0,31; P = 0,004). La diferencia media en los cambios en la puntuación de calidad de vida específica de la HHT entre los grupos fue de -1,4 puntos (IC del 95 %, -2,6 a -0,3). Los eventos adversos que fueron más frecuentes en el grupo de pomalidomida que en el grupo placebo incluyeron neutropenia, estreñimiento y erupción cutánea.
CONCLUSIONES
Entre los pacientes con HHT, el tratamiento con pomalidomida resultó en una reducción significativa y clínicamente relevante en la gravedad de la epistaxis. No se identificaron señales de seguridad inesperadas.