Fuente: Infobae
La aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) abrió una nueva opción terapéutica para adultos con la forma más frecuente de cáncer de páncreas avanzado que ya recibieron al menos un tratamiento sistémico o no pueden acceder a esquemas combinados.
Según informó el organismo en un comunicado, la autorización alcanzó a pacientes con adenocarcinoma pancreático metastásico.
La decisión oficial se conoció este miércoles en Estados Unidos y habilitó el uso de daraxonrasib, un fármaco oral dirigido contra alteraciones de la vía RAS presentes en la mayoría de estos tumores.
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La FDA precisó que el medicamento, desarrollado por Revolution Medicines bajo el nombre Rasonque, se administra por vía oral una vez al día y actúa sobre múltiples variantes de esa proteína, implicada en el crecimiento tumoral.
De acuerdo con la agencia reguladora, el aval se apoyó en un ensayo clínico aleatorizado, multicéntrico y abierto con 500 adultos previamente tratados.
En ese estudio, como anticipó Infobae, daraxonrasib elevó la mediana de supervivencia global a 13,2 meses, frente a 6,7 meses con quimioterapia estándar. La FDA también indicó que la revisión concluyó 6,5 meses antes de la fecha límite prevista.
El comisionado interino de la agencia, Kyle Diamantas, afirmó que la aprobación suma una alternativa para pacientes que enfrentan un cáncer difícil de tratar. El director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA, Angelo de Claro, señaló que el medicamento mostró resultados inéditos en un área con alta necesidad médica no cubierta.
The New York Times destacó que la aprobación marca la llegada del primer fármaco de este tipo para cáncer de páncreas metastásico. El diario estadounidense recordó que algunos especialistas reaccionaron con entusiasmo cuando se conocieron en mayo los datos del estudio presentado en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO), en Chicago.
El medicamento, que no constituye una cura, mostró una extensión de la sobrevida en una enfermedad con muy pocas herramientas efectivas. El diario New York Times también apuntó que algunos pacientes tratados en ensayos clínicos llevan años con respuesta al fármaco, un dato que alimentó expectativas entre médicos y pacientes.
El contexto clínico ayuda a dimensionar la decisión. Según el Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos, entre 90% y 95% de los cerca de 67.000 nuevos casos anuales de cáncer de páncreas en ese país corresponden a adenocarcinoma pancreático. Aunque representa una porción menor del total de diagnósticos oncológicos, su peso en la mortalidad resulta mucho más alto por la detección tardía y por la escasez histórica de tratamientos eficaces.
Infobae ya había informado en junio sobre los resultados del ensayo de fase III que sustentó la presentación regulatoria. En un artículo previo, elaborado a partir de los datos presentados en ASCO y del estudio difundido en The New England Journal of Medicine, Infobae explicó además el mecanismo del fármaco. Daraxonrasib fue diseñado para bloquear múltiples subtipos de la vía RAS(ON), entre ellos G12, G13 y Q61, alteraciones frecuentes en este tumor.
Qué dijo la FDA sobre la aprobación
La FDA informó que el fármaco recibió las designaciones de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano, además de una Revisión Prioritaria La solicitud también pasó por el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del comisionado, una herramienta creada para acelerar la evaluación de terapias vinculadas con prioridades sanitarias públicas.
En mayo, la propia agencia había emitido una carta de “procedimiento seguro” para que el patrocinador iniciara un protocolo de acceso ampliado. Ese paso permitió que pacientes recibieran el tratamiento antes de la aprobación formal, bajo el marco regulatorio de la FDA.
Los efectos adversos más frecuentes informados por la agencia incluyeron erupción cutánea, diarrea, estomatitis, náuseas, fatiga, vómitos, dolor abdominal, edema, disminución del apetito y hemorragia. Las notas previas de Infobae ya habían consignado que el perfil de seguridad aparecía como manejable dentro del ensayo y que los investigadores no habían reportado señales nuevas de alarma.
Antecedentes previos
Antes del aval formal, Infobae ya había publicado que los resultados del estudio marcaban un hito en el tratamiento del adenocarcinoma pancreático metastásico. En esa cobertura, este medio señaló que los datos presentados en Chicago mostraban por primera vez una ventaja clara de un inhibidor pan-RAS frente a la quimioterapia en este tipo de tumor.
La información publicada entonces subrayó que el ensayo de fase III registró 7,2 meses de supervivencia libre de progresión con daraxonrasib contra 3,6 meses con quimioterapia, además de una tasa de respuesta objetiva de 33% frente a 11%. Ese desempeño reforzó la hipótesis de una nueva etapa terapéutica para pacientes con opciones limitadas tras la progresión inicial.
El compuesto fue diseñado para bloquear múltiples variantes activas de la vía RAS, una familia de proteínas alteradas en la gran mayoría de los adenocarcinomas pancreáticos. Esa amplitud de acción lo diferenció de desarrollos anteriores orientados a mutaciones puntuales.
La cobertura publicada por Infobae también subrayó que el interés de la comunidad oncológica no respondía solo a la mejora en los indicadores del ensayo, sino también al hecho de que algunos pacientes lograron respuestas prolongadas. Con la decisión oficial de la FDA, ese escenario experimental pasó a convertirse en una nueva alternativa aprobada en Estados Unidos.
La aprobación fue otorgada a Revolution Medicines, Inc., que impulsa además estudios de este compuesto en otros tumores asociados a mutaciones RAS, como algunos cánceres de pulmón y colorrectales.
