Ronald Palacios Castrillo
eGenesis, una empresa de biotecnología que desarrolla órganos diseñados compatibles con humanos para abordar la escasez mundial de órganos, anunció el primer trasplante de un riñón porcino modificado genéticamente a un receptor humano vivo.
El trasplante fue realizado por un equipo quirúrgico del Hospital General de Massachusetts (MGH) dirigido por Tatsuo Kawai, MD, PhD, y Nahel Elias, MD. El paciente padece una enfermedad renal terminal y carecía de otras opciones terapéuticas tras la pérdida del acceso vascular para soportar el uso continuo de diálisis. Tras el procedimiento, el paciente se encuentra en buenas condiciones y recuperándose bien en el MGH.
El riñón donado de eGenesis (EGEN-2784) utilizado para este procedimiento es el principal candidato de la compañía para trasplante de riñón y lleva tres clases de ediciones del genoma: (1) eliminación de tres genes involucrados en la síntesis de antígenos de glucano implicados en el rechazo hiperagudo, ( 2) inserción de siete transgenes humanos implicados en la regulación de vías que modulan el rechazo: inflamación, inmunidad innata, coagulación y complemento, y (3) inactivación de los retrovirus endógenos en el genoma porcino. Sin modificación genética, un receptor humano rechazaría inmediatamente un riñón porcino.
Este exitoso procedimiento presagia una nueva era en la medicina en la que tenemos el potencial de eliminar el suministro de órganos como barrera para el trasplante y hacer realidad nuestra visión de que ningún paciente muera esperando un órgano.
Nos sentimos honrados por el coraje y la generosidad de este paciente, que es un verdadero pionero que ha permitido este gran avance en la ciencia y la medicina de trasplantes. La gran cantidad de evidencia preclínica de supervivencia del receptor a largo plazo con EGEN-2784 que hemos generado nos da la confianza para evaluar nuestro producto en el entorno clínico.
Estamos encantados de colaborar con el equipo de MGH en este procedimiento histórico dada su preeminencia en la atención clínica y la investigación, así como su experiencia a largo plazo con nuestra tecnología, dijo el CEO de eGénesis.
El régimen de inmunosupresión utilizado incluye agentes aprobados, así como un nuevo anticuerpo monoclonal en investigación, tegoprubart, dirigido a la vía coestimuladora CD40L. Tegoprubart es suministrado por Eledon Pharmaceuticals y actualmente se está evaluando en dos ensayos clínicos para alotrasplante de riñón.
Más de 800.000 personas en los EE. UU., y millones en todo el mundo, padecen enfermedad renal terminal o insuficiencia renal, una afección potencialmente mortal para la cual el trasplante se considera la opción de tratamiento estándar para mejorar la calidad de vida y los resultados.
Sin embargo, la demanda de órganos supera con creces la oferta: más de 90.000 personas están en lista de espera de riñón y se realizan aproximadamente 25.000 trasplantes de riñón cada año.
Los órganos de donantes humanos compatibles desarrollados por eGenesis ofrecen una alternativa potencialmente viable para acabar con la mortalidad en las listas de espera y aliviar la escasez de órganos trasplantables.
Décadas de progreso en el trasplante entre especies, acelerado por el avance de las herramientas modernas de edición del genoma y la secuenciación de próxima generación, han permitido a eGenesis hacer avanzar los órganos genéticamente modificados hasta el entorno clínico.