Ronald Palacios Castrillo
Higlights.
. TyU19 es un producto CAR-T dirigido a CD19, obtenido de un donante sano y diseñado genéticamente.
. TyU19 causó el agotamiento de las células B en tres pacientes con enfermedades autoinmunes refractarias.
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. TyU19 alivió el daño severo del músculo esquelético en un paciente con IMNM(Polimiosistis autoinmune) refractario.
. TyU19 revirtió el daño fibrótico extenso a órganos críticos en dos pacientes con dcSSc(esclerodermia)
Resumen
Las células T alogénicas del receptor de antígeno quimérico (CAR) son muy prometedoras para ampliar la accesibilidad de la terapia CAR-T, mientras que los riesgos de rechazo del aloinjerto han obstaculizado su aplicación.
Wang, et al. (CELL. Publicado: 15 de julio de 2024 DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.06.027) reportan que diseñaron genéticamente células CAR-T dirigidas a CD19 derivadas de donantes sanos utilizando CRISPR-Cas9 para abordar el problema del rechazo inmunológico y trataron a un paciente con miopatía necrotizante refractaria mediada por inmunidad(Polimiositis autoinmune) y a dos pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa (Esclerodermia)con estos células.
Este estudio se registró en ClinicalTrials.gov (NCT05859997). Las células infundidas persistieron durante más de 3 meses y alcanzaron el agotamiento completo de las células B dentro de las 2 semanas posteriores al tratamiento.
Durante el seguimiento de 6 meses, se observó una remisión profunda sin síndrome de liberación de citocinas u otros eventos adversos graves en los tres pacientes, demostrado principalmente por la mejora significativa en las puntuaciones del índice de respuesta clínica para las dos enfermedades, respectivamente, y respaldado por la observaciones de reversión de la inflamación y la fibrosis.
Los resultados demuestran la alta seguridad y el prometedor efecto inmunomodulador de las células CAR-T disponibles en el mercado en el tratamiento de enfermedades autoinmunes refractarias graves.